2020年,天堂硅谷所管理基金攜手中金啟德基金、盈科資本、華潤醫藥產業投資基金等國內多家頂級投資機構共同主導投資了國內精準醫療領軍企業——索元生物,本輪投資總額近3億元人民幣。該公司是杭州本土一家新型的、以快速有效的獨特模式開發一類新藥的國際化企業,此次投資是天堂硅谷在醫藥創新領域的重要戰略布局。
2021年4月14日,精準醫療領軍企業索元生物與Rumpus Therapeutics/Aytu Biopharma簽訂了開發DB102(enzastaurin)用于治療血管性埃勒斯-當洛綜合征(vEDS)等罕見遺傳病的全球授權協議,Aytu BioPharma將負責針對這一罕見病的臨床開發及商業化。并在將支付索元生物1億美元的里程碑及銷售提成。(注:Aytu Biopharma已正式收購Rumpus Therapeutics)
vEDS是一種罕見的遺傳性疾病,是埃勒斯-丹洛斯綜合癥的嚴重亞型。該病通常在兒童時期就被診斷出來,其特征是動脈瘤、解剖和破裂,腸破裂和妊娠子宮破裂。vDES全球發病率約為1/50,000人,由COL3A1基因的致病變異導致,該基因編碼III型膠原蛋白,而膠原蛋白是血管壁和中空器官的主要蛋白質。vEDS患者中有25%的患者在20歲時出現首次并發癥,而80%的患者在40歲時出現至少一次并發癥。vEDS是一種危及生命的疾病,vEDS患者的平均壽命為51歲。目前FDA尚未批準任何vEDS療法。
約翰·霍普金斯大學醫學院遺傳醫學教授,霍華德·休斯醫學院的研究員Hal Dietz博士經過多年的工作發現,發現包括DB102在內PKC抑制劑在臨床前試驗中顯示了治療vEDS的潛力。根據這一突破性發現,Rumpus Therapeutics希望能驗證DB102在vEDS病人中的療效。隨著Rumpus 被上市公司Aytu 的收購,合并后的公司有著足夠的人力、財力啟動治療vEDS的臨床試驗。
索元生物首席商務官Michael F. Haller博士表示:“索元生物依托其獨特的精準醫療平臺收購臨床晚期全球首創新藥的模式,不僅可以在原有適應癥上取得突破,同時也蘊藏了在其他適應癥中潛在的用途和巨大價值。通過履行此協議,使得索元生物除了集中資源突破DB102致力于用于治療初治高危彌漫性大B細胞淋巴瘤及腦膠質瘤的國際臨床試驗外,還可以通過合作的方式在其他病種對DB102的潛力進行更加及時的、充分的發掘和拓展。這項合作不僅將索元生物已有的產品管線擴展到新的適應癥領域,同時也令索元生物在DB102臨床首個適應癥ENGINE研究數據公布之前就已經具有創造收入的能力,凸顯了索元生物商業模式的多種優勢。”
關于DB102(Enzastaurin)
DB102是一款全球首創的小分子絲氨酸/蘇氨酸激酶抑制劑,作用于PKCβ、PI3K和AKT等腫瘤領域的關鍵腫瘤靶點上,具有誘導腫瘤細胞死亡和阻礙腫瘤細胞增生的直接作用,以及抑制腫瘤誘導的血管生成的間接作用。DB102原為禮來公司開發產品,用于一線治療初治高危彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)和腦膠質母細胞瘤(GBM)。從禮來收購DB102后,索元生物利用其逆向全基因掃描平臺技術對DB102的III期PRELUDE臨床試驗樣本完成大規模的基因組學分析,發現一組全新的生物標記物DGM1,DGM1陽性患者在服用DB102后其生存期有著非常顯著的改善。基于以上發現,索元生物已啟動并開展DB102用于一線治療DLBCL的國際多中心的臨床III期試驗(ENGINE研究),ENGINE研究已經完成全部患者入組。ENGAGE研究已經取得美國藥監局(FDA)快速審評通道,是索元生物在精準醫療指導下對DB102開展的第二個國際多中心III期腦膠質母細胞瘤臨床試驗。